李氏大药厂与多学科专家云集上海 聚焦罕见病保障体系

　　8月29日上午，由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会主办的特发性肺动脉高压多学科专家研讨会在上海成功举办。

　　上海市罕见病防治基金会理事长、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任李定国教授主持会议。有关省市罕见病学术团体的负责人、国内临床医学、药学、临床流行病学、医保、卫生经济学及法学等领域专家近50人出席了本次研讨会。李氏大药厂控股有限公司（以下简称“李氏大药厂”或“集团”HKEx:00950）执行董事兼行政总裁李小羿博士、执行董事兼董事总经理李烨妮女士在香港远程连线参会，副总经理焦仲宇出席会议，副总经理戴向荣参加会议并发表主题演讲。李氏大药厂与多学科专家云集上海 聚焦罕见病保障体系

　　特发性肺动脉高压，是一种罕见的心血管疾病，其严重程度堪比恶性肿瘤，被称为“心血管领域的癌症”，2019年被明确列入国家第一批罕见病目录中，本次特发性肺动脉高压多学科专家研讨会旨在汇聚各方力量，努力提升特发性肺动脉高压诊疗水平与药物可及性，探索特发性肺动脉高压的医疗保障机制，让特发性肺动脉高压患者用得上药、用得起药！同时，呼吁社会各界关注、关爱罕见病群体，让爱延伸，帮助他们重拾信心和希望！

　　李定国教授在开场致辞中指出，上海市罕见病防治基金会成立于2014年，是我国首个、也是目前唯一的专业基金会，致力于增进罕见病防治工作中各相关方的交流与合作，促进中国罕见病事业发展。

　　李氏大药厂执行董事兼行政总裁李小羿博士在线上发言，他表示李氏大药厂多年来一直寻找罕见病的突破口，从2003年开始关注罕见病领域，引入了左卡尼汀口服液，并有幸与北京协和医院荆志成教授、武汉亚心医院张刚成教授一起搭建诊疗平台，李氏大药厂积极参与李定国教授带领下的罕见病基金会活动。“罕见病罕见，爱不罕见，集团一直致力于罕见病药物开发，相继设立了中欧医学继续教育项目、超声心动图、心力衰竭及肺动脉高压继续教育项目，提高肺动脉高压和其他疾病的诊疗水平，作为国内早期专注于罕见病领域的药企，在药物注册、开发方面都有了突破，希望未来在政策医保方面得到进一步的支持。”李博士以苯丁酸钠为例，表示若没有政策的支持很难想象会有国内药企去投入资金开发药物。他强调，就算只有几个病人，他们也应该得到关爱，若病人不能得到很好的治疗，会增加社会负担，尽早治疗是非常重要的，让患者有机会拥有一个正常的生活和美好的前途。李博士对李定国教授及到场的所有长期为罕见病事业做出贡献的人表示敬意，希望未来有更多的机会参与基金会及罕见病事业。他表示，罕见病患者的春天已到来，未来李氏大药厂会坚持药物开发，秉承让患者获益的公司宗旨，关爱罕见病患者，为中国罕见病事业贡献力量。

　　（李氏大药厂控股有限公司副总经理戴向荣）

　　李氏大药厂副总经理戴向荣以《初心成就未来，共同燃点希望——李氏大药厂与罕见病》为题，介绍了集团情况，内容围绕集团概况、李氏与罕见病管线的结缘历史、罕见病管线产品现状和罕见病未来布局与规划四方面展开。多年来，集团积极引领罕见病产品布局，目前15个不同产品进入不同研发阶段，形成一系列产品管线个产品为集团自研开发药物，4个产品为海外引进，8个国产首家/独家新药，7个改良型新药，未来一年将有7个产品上市。集团建立了3类罕见病药物研发平台，即以脂质体为代表的复杂化学注射剂研发平台、以儿童罕见病患者特殊剂型的颗粒剂/口服液等化学口服制剂研发平台、以重组蛋白/酶类为代表的特定基因缺陷罕见病重组酶类研发平台。此外，戴总重点介绍了曲前列尼尔注射液、苯丁酸钠颗粒剂、安菲博肽和Surfaxin三代产品。未来集团将为做中国罕见病领域最领先的药物公司而努力，以基因治疗、重组酶类为重点开发方向，密切追踪临床需求，重点解决国内孤儿药的可及性，用好法规政策突破临床研究瓶颈。

　　（上海市肺科医院肺循环科主持工作副主任王岚）

　　上海市肺科医院肺循环科主持工作副主任王岚通过实际遇到的病例阐述了特发性肺动脉高压的治疗过程是一个漫长的过程，确保患者的依从性是得到良好疗效的重要因素。同时她指出，特发性肺动脉高压治疗费用昂贵，很多患者因此放弃治疗，呼吁全社会关注，强烈建议该类药物进入医保，从而减轻患者的治疗负担。

　　（大会讨论环节专家们热烈发言，建言献策）

　　会议进入讨论环节，参会专家围绕罕见病领域的新政策、新动态展开了热烈且深入的探讨，呼吁社会各界应关注、关爱罕见病，健全罕见病诊断和治疗体系，构建罕见病专用的绿色通道，完善罕见病目录的评审标准和机制并确保及时更新，加快罕见病用药进入医保。

　　（上海市医学会罕见病专科分会黄国英主任委员）

　　最后，上海市医学会罕见病专科分会主任委员黄国英教授做总结发言，对大会的成功举办表示祝贺，也对李氏大药厂多年来在罕见病领域做出的贡献表示充分的肯定和支持。他表示此次会议形成共识：“罕见病防治的春天到来了，医保政策门诊报销政策进一步推进，很多地方在罕见病领域做了很多工作，从政策方面保障特殊群体，但顶层设计还不够，呈碎片化，从政治、经济、政策、技术上都有很大提升的空间，大家共同推进。早期诊断，早期治疗，非常重要，在药品研发、疗效保障和可及性方面得到更多的推荐和利用。罕见病诊治体系对特发性肺动脉高压提了很多建议，多学科诊疗模式，慢病管理等，可以提升诊治水平，本次会议是非常有意义的。”

　　本次会议吸引了多家媒体的广泛关注，上海电视台、新民晚报、腾讯网、新浪网、丁香园、健康报网现场对李定国教授、陈玉成教授、姚桦教授进行了专访，具体采访内容请关注后续报道。

　　本次特发性肺动脉高压多学科专家研讨会成功举办，汇聚了各方的力量，共同解决罕见病患者在疾病诊疗方面的紧迫需求，李氏大药厂和与会专家共同呼吁社会积极关注、关爱肺动脉高压患者，肺动脉高压用药尽快纳入医保。相信在各界共同努力下，每一位罕见病患者都能看得起病、用得起药，罕见病患者的“中国梦”定能早日实现！健康中国路上，一个都不能少，罕见病罕见，爱不罕见！